APBMT 2026丨吴彤×赵永强主任团队：异基因造血干细胞移植治疗TP53突变B细胞急性淋巴细胞白血病——疗效及预后危险因素分析

编者按：2026年10月1日至4日，第31届亚太血液及骨髓移植学会年会（APBMT 2026）在菲律宾马尼拉盛大举行。高博医疗集团北京博仁医院吴彤主任、赵永强主任团队关于“Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in TP53-mutated B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: Outcomes and Risk Factors for Prognosis”的研究成果，成功入选壁报展示。本期特此整理分享该研究内容，为临床诊疗提供参考与借鉴。

题目：Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in TP53-mutated B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: Outcomes and Risk Factors for Prognosis

第一作者：王睿通讯作者：吴彤、赵永强单位：高博医疗集团北京博仁医院

背 景

TP53突变B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者通常对诱导化疗反应不佳。本研究回顾性分析此类高危患者接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的疗效，并探讨影响预后的危险因素。

方 法

本研究纳入2020年1月至2024年4月期间在本中心接受allo-HSCT的27例B-ALL患者，中位年龄25岁（范围：3–71岁）。其中10例（37.0%）为二次移植。

移植前，22例（81.5%）患者处于完全缓解（CR）状态，其中1例（3.7%）经流式细胞术检测微小残留病（MRD）阳性，1例（3.7%）MLL-AF4阳性；其余5例（18.5%）处于未缓解（NR）状态。

共检出34个TP53突变，包括21个（61.8%）非同义单核苷酸变异、5个（14.7%）移码突变、5个（14.7%）非移码突变、1个（2.9%）剪接突变和2个（5.9%）无义突变。

供者类型包括单倍体相合供者21例（77.8%）、同胞全相合供者1例（3.7%）和无关供者5例（18.5%）。所有患者均采用清髓性预处理，其中TBI/FLU方案22例（81.5%）、BU/FLU方案3例（11.1%）、BU/CY方案1例（3.7%）、TBI/克拉屈滨方案1例（3.7%）。其中，4例伴髓外病变患者的预处理方案中加用噻替哌。

移植物抗宿主病（GVHD）预防采用环孢素、吗替麦考酚酯和甲氨蝶呤（MTX），无关供者移植及单倍体相合供者移植加用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。

结 果

所有患者均实现持续植入。中位随访时间为54个月（范围：27-69 个月）。12例（44.4%）患者发生急性GVHD，8例（29.6%）患者发生慢性GVHD。

15例患者发生病毒再激活，其中CMV 9例、EBV 3例、JCV/BKV 8例、HSV 1例、COVID-19 1例。1例患者发生血栓性微血管病（TMA），1例发生移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）。

总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）分别为37.0%和33.3%。与移植前NR患者相比，移植前达到CR的患者生存更佳，两组OS分别为58.82%和0%。非复发死亡率（NRM）为0%。

结 论

本研究结果显示，尽管目前针对TP53突变B-ALL已有多种新型治疗策略正在探索，但最佳治疗方案仍未明确，allo-HSCT仍是此类患者的重要治疗选择。移植前达到CR是改善OS的重要因素，而复发仍是患者死亡的主要原因。