一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中评价VSA012注射液对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期临床试验

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者常因补体介导的慢性血管内溶血，长期承受贫血、乏力与血栓风险，现有标准治疗虽能控制溶血，却仍有患者面临持续贫血、突破性溶血及终身频繁输注的沉重负担。为探索更全面、更持久的新方案，北京博仁医院正在开展相关临床研究，现面向社会公开招募试验参与者。

01 临床研究项目

尊敬的试验参与者朋友，您好：

北京博仁医院正在开展一项由倍臻生物技术（苏州）有限公司申办的1类新药“VSA012注射液”。该研究已正式获得国家药品监督管理局批准（临床试验通知书号: 2024LP03018 ），并通过本院伦理委员会的批准。所有研究流程均遵循医学伦理规范，保障受试者的权益与安全。

项目名称：一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中评价VSA012注射液对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期临床试验

招募对象：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者

02 主要入选标准

1）筛选时年龄在18~75周岁（含临界值）的男性或非妊娠，非哺乳期女性；

2）既往经临床表现和流式细胞术检测已经确诊为PNH；且筛选前6个月内或筛选期间的粒细胞克隆大小≥10%；

3）筛选前3个月内存在以下一种或多种PNH 相关体征或症状：疲乏/嗜睡/无力、血红蛋白尿、腹痛、胸痛、头痛、巩膜黄染/黄疸、呼吸短促（呼吸困难）、贫血（血红蛋白<100g/L）、严重血管事件（包括血栓）史、吞咽困难、勃起功能障碍，或者由PNH引起的浓缩红细胞（pRBC）输注史；

4）血红蛋白（Hb）检测值<100g/L（未接受红细胞输注时）；

5）乳酸脱氢酶（LDH）>1.5倍正常值上限；

6）目前未曾使用过任何补体抑制剂。

03 咨询/报名方式

如果您符合条件且有兴趣参与，请联系：

主要研究者：贫血诊疗中心 井丽萍主任

项目联系人：张丽 17310778575

主要研究者简介