阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）

招募

阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，以补体介导的慢性血管内溶血为病理特征。补体C5抑制剂（如依库珠单抗等）是目前应用最广的PNH标准治疗，可显著控制溶血、降低血栓风险，但部分患者仍存在持续贫血与突破性溶血，且需终身定期静脉输注、负担沉重。面对现有方案难以彻底控制溶血、缺乏长效便捷给药方式的困境，PNH患者亟需更全面、持久的新方案。为帮助这类患者突破治疗瓶颈，北京高博博仁医院正在开展相关临床研究，现面向社会公开招募受试者。

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临床研究项目

尊敬的参与者朋友，您好：

北京高博博仁医院正在开展一项由苏州圣因生物医药有限公司申办的“评估SGB-9768在成人阵发性睡眠性血红蛋白尿患者中多次给药的有效性和安全性的多中心、随机、开放性II期研究”。该研究已正式获得国家药品监督管理局批准（临床试验通知书号：2026LP01529），并通过本院伦理委员会的批准。所有研究流程均遵循医学伦理规范，保障受试者的权益与安全。

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主要入选标准

1）年龄≥18岁，男女均可；

2）依据阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）诊断与治疗中国指南（2024年版）中的PNH诊断标准确诊为PNH的参与者，且筛选前6个月内或筛选期间经流式细胞术检测中性粒细胞和/或单核细胞克隆水平>10%；

3）筛选期间满足以下条件之一：

① 首次筛选时通过研究中心评估证实血红蛋白<100g/L，且在筛选期间因PNH导致的贫血接受了红细胞输注治疗；

② 筛选期间未输血的情况下，至少2次（间隔2-8周）血红蛋白检测，通过研究中心评估证实两次血红蛋白平均值<100g/L，且任何一次检测的血红蛋白值均应<105g/L；

4）筛选期间通过研究中心评估证实至少2次（间隔2-8周）乳酸脱氢酶（LDH）>1.5×正常值上限（ULN）；

5）既往未接受过任何补体抑制剂治疗，或既往接受过补体抑制剂治疗且随机前该补体抑制剂停用已超过5个半衰期或3个月（以较长者为准）；

6）签署ICF时，体重≥40kg，体重指数（BMI）在 18~35kg/m²范围内（含两端值）。

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咨询/报名方式

如果您符合条件且有兴趣参与，请联系：

主要研究者：贫血诊疗中心 井丽萍主任

项目联系人：于铭宇 18301316744

招募对象：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者

主要研究者简介

特别说明：我院已完成国家药物临床试验机构备案，临床研究均经伦理审查后开展。临床试验存在不确定性与风险，您享有知情同意、自愿参加、随时退出等合法权益。具体试验方案、风险与获益，请与项目研究者详细沟通。